截至2024年9月底，美国食品药品监督管理局（FDA）药物评估与研究中心（CDER）在前三季度批准了34 款新药。其中有 22款为新分子实体，12款为生物制品。

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部分突破性疗法

Resmetirom ：首款NASH新药

Resmetirom 是一种 甲状腺激素受体-beta（THR-β）激动剂，促进脂肪自噬和肝脏脂肪酸β-氧化，从而减少肝脏脂肪。与主要在心脏和骨骼中表达的甲状腺激素受体-alpha（THR-α）相比，它对 THR-β 的选择性约为 FT3 的28倍。

2024年3月14日，它获得 FDA 批准，成为治疗非肝硬化性非酒精性脂肪肝炎（NASH）导致的肝纤维化的首个疗法，这是一种非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的形式。

Xanomeline  & trospium chloride ：首款精神分裂药物

目前的抗精神病药物主要靠阻断多巴胺受体，以帮助控制幻觉、妄想和其他精神分裂症症状。但这些药物会引起严重的运动和代谢副作用，从而导致心脏病和糖尿病。

2024年9约26日，FDA批准了 Cobenfy（xanomeline 和 trospium chloride）胶囊口服用于治疗成人精神分裂症。它是 首款被批准用于治疗精神分裂症的抗精神病药物，靶向胆碱能受体，而不是多巴胺受体。

Ensifentrine ：首款PDE3/4双靶点抑制剂

慢性阻塞性肺病（COPD）以气流逐渐受限和呼吸道慢性炎症为特征。由于磷酸二酯酶3（PDE3）和磷酸二酯酶4（PDE4）在气道平滑肌、炎症细胞和支气管上皮细胞中表达，并驱动炎症和支气管肌肉张力，因此这两种PDE亚型被确定为COPD治疗中的治疗靶点。Ensifentrine是首个具有新颖作用机制的吸入性产品，能够提供支气管扩张和抗炎双重作用，显著改善患者的呼吸功能和生活质量。

Givinostat： 首款适用所有DMD患者的非类固醇疗法

Givinostat 是一种小分子 组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。它已被研究用于多种炎症性疾病的治疗，如克罗恩病和青少年特发性关节炎，以及癌症如白血病和淋巴瘤，还有几种肌营养不良症。在肌营养不良症的背景下，HDAC 抑制剂通过靶向导致炎症和肌肉丧失的致病过程发挥治疗作用。

Givinostat 于2024年3月获得FDA批准，用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这是 首个获批用于治疗所有DMD遗传变异患者的非类固醇药物。

Axatilimab-csfr ：首款靶向CSF-1R的单抗

靶向 CSF-1R 抑制信号传导可以减少疾病介导巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，这在慢性 GVHD 和特发性肺纤维化（IPF）等疾病的纤维化疾病过程中起关键作用。Axatilimab 于2024年8月获得FDA批准，用于 cGVHD 的第三线治疗。

Tarlatamab-dlle ：首款双特异性 T 细胞接合剂

Tarlatamab 是一种首创的T细胞接合剂抗体，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。它是一种双特异性单克隆抗体，靶向表达在T细胞表面的CD3以及delta-like配体3（DLL3），后者是一种抑制性配体，抑制 Notch 信号传导，并在不同 SCLC 疾病阶段和治疗状态中高度表达。其双特异性导致T细胞的激活、炎性细胞因子的释放以及对表达DLL3细胞的裂解。

Tarlatamab-dlle于2024年5月获得FDA批准，适用于已接受过铂类化疗但未获成功的患者，成为 首个获得市场批准的DLL3靶向双特异性T细胞结合剂。

Arimoclomol ：首款尼曼-匹克病C型（NPC）药物

尼曼-匹克病C型（NPC）是一种遗传性溶酶体贮积病，与NPC1或NPC2蛋白的突变相关，会导致严重的全身和中枢神经系统症状，如认知障碍、小脑共济失调、构音障碍、猝倒和癫痫。

Arimoclomol是一种羟胺衍生物，属于热休克蛋白-70（HSP70）共同诱导剂，于2024年9月20日获得FDA批准成为首个用于治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的药物。它还在肌萎缩侧索硬化症（ALS）和包涵体肌炎中进行研究。

Berdazimer：首款治疗软疣感染药物

软疣是一种主要影响儿童和免疫系统受损患者的病毒性感染，是全球常见的五种皮肤病之一。此前 ，软疣的一线治疗方式是外科切除 。Berdazimer 凝胶是一种新型化学实体（NCE），它通过与质子供体（如水）的接触释放NO，从而降解N-二氮铵二酸盐结构，临床耐受性良好，不良事件发生率较低。在 2024年1月5日，它获得了 FDA 的批准。

附：2024年前三季度FDA批准的新药

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