Huntingtin

Votoplam HCl(沃妥扑兰盐酸盐)是Votoplam的盐酸盐形式。Votoplam是一种全身作用的基因剪接调节剂，能够下调亨廷顿蛋白(huntingtin protein)的水平，主要用于抑制亨廷顿病(HD)。

Buntanetap ((+)-Phenserine) 是一种具有口服活性的多神经毒性蛋白（TINAPs）抑制剂，可用于研究神经系统疾病、内分泌与代谢疾病和心血管疾病。

TPE-MI (Tetraphenylethene maleimide) 是一种聚集诱导的发光原，可对活细胞进行染色，可用于捕捉露出的未折叠蛋白中的半胱氨酸，可检测双氢青蒿素研究疟疾寄生虫后的蛋白质损伤。

Desonide (Prednacinolone) 是一种非氟化皮质类固醇抗炎剂，能够作用于糖皮质激素受体。

SEN177 在亨廷顿病的研究中显示出潜力。它是谷氨酰胺环化酶 (QPCT) 的有效抑制剂，对谷氨酰胺肽环转移酶 (QPCTL) 的 IC50值为 0.013 μM。SEN177 对人谷氨酰胺环化酶 (hQC) 的 Ki 值为 20 nM。SEN177 显著降低了突变 HTT 寡聚化的早期阶段，并降低了具有 Q80 聚集体的神经元的百分比。

Polyglutamine binding peptide 1 (QBP1) 是一种专用于抑制聚谷氨酰胺 (polyQ) 的肽类抑制剂。它能够在体外条件下阻止 polyQ 蛋白的聚集，并在细胞培养实验中抑制由 polyQ 引发的细胞凋亡。

mHTT-IN-2（化合物27）作为mHTT的一种有效抑制剂，具有EC50值为0.066 μM，能够降低HTT RNA外显子[49-50]的规范剪接，从而调节HTT基因的剪接。在人类HD干细胞和BACHD小鼠模型上，mHTT-IN-2已显示出明显的体外及体内活性。此外，该化合物也被应用于研究与branaplam相关的周围神经病变。

mHTT-IN-1 (Example 1) 为针对突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的高效抑制剂，该蛋白具毒性，主导遗传性常染色体显性神经退行性疾病—亨廷顿氏病 (HD) 的发生。mHTT-IN-1 能有效降低 mHTT 水平，其 EC50 值为 0.46 nM。

C2-8 is an inhibitor of polyglutamine (polyQ) aggregation (IC50s = 25 and 0.05 μM for recombinant HDQ51 and in PC12 cells, respectively). It also inhibits polyQ aggregation in organotypic hippocampal slice cultures isolated from R6/2 transgenic mice and reduces neurodegeneration in a dose-dependent manner in a Drosophila model of Huntington's disease. C2-8 (100 and 200 mg/kg) reduces huntingtin aggregate size, reduces neuronal atrophy, and improves motor performance in a rotarod test in the R6/2 transgenic mouse model of Huntington's disease.