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Huntingtin

亨廷顿蛋白(Htt)是人类由Htt基因编码的蛋白质,也称为IT15基因。它在身体的许多组织中表达,在大脑中表达水平最高。突变的HTT是亨廷顿氏病(HD)的病因。

Buntanetap
T17312116839-68-0
Buntanetap ((+)-Phenserine) 是一种具有口服活性的多神经毒性蛋白(TINAPs)抑制剂,可用于研究神经系统疾病、内分泌与代谢疾病和心血管疾病。
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mHTT-IN-2
T797172743336-70-9
mHTT-IN-2(化合物27)作为mHTT的一种有效抑制剂,具有EC50值为0.066 μM,能够降低HTT RNA外显子[49-50]的规范剪接,从而调节HTT基因的剪接。在人类HD干细胞和BACHD小鼠模型上,mHTT-IN-2已显示出明显的体外及体内活性。此外,该化合物也被应用于研究与branaplam相关的周围神经病变。
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