4-Br-Bnlm, with an EC 50 of 0.96 µM, acts as a selective inhibitor of glucose-regulated protein 94 (Grp94). It effectively reduces both mutant and wild-type misfolded myocilin proteins in cells, thereby enhancing the clearance of toxic forms of myocilin and diminishing myocilin toxicity [1] [2].

4-Br-Bnlm（0-100 µM；24 h）抑制了人胚肾（HEK）细胞中1477N突变心肌蛋白的表达，同时4-Br-Bnlm（30 µM；24 h）降低了原代人小梁网（HTM）细胞的突变心肌素水平及其毒性。在剂量依赖性条件下，4-Br-Bnlm（3、10 和 30 µM；24 h）抑制了肌球蛋白中心肌素的分泌，而4-Br-Bnlm（30 µM 和 100 µM；24 h）未引起HTM细胞的热休克反应。细胞活力测定[1]：细胞系为原代人HTM细胞，浓度为30 µM，孵育时间24h，结果显著降低Y437H突变心肌素水平，同时不影响野生型心肌素和RFP载体在HEK细胞中的表达。Western Blot分析[1]：细胞系为HEK细胞，浓度范围0、1、3、10、30和100 µM，孵育时间24 h，结果显著降低了HEK细胞中1477N突变心肌蛋白的表达，而不引起其他Hsp90依赖性客户蛋白如Akt和Ras的降解。

4-Br-Bnlm（300 µM；滴眼；一天一次持续12周）在 Tg-MYOC Y437H 小鼠模型中清除了小梁网 (TM) 细胞内的突变心肌，并降低了眼内压。此外，4-Br-Bnlm 改善了感光负反应 (PhNR) 缺陷 [2]。动物模型：Tg-MYOC Y437H 小鼠 [2]。剂量：300 µM。给药：滴眼；每天一次，持续12周。结果：抑制了突变心肌的表达，并恢复了 PhNR 缺陷。