Cytarabine hydrochloride (Ara-C hydrochloride) is a nucleoside analog that causes S phase cell cycle arrest and inhibits DNA polymerase. Cytarabine inhibits DNA synthesis with an IC 50 of 16 nM. Cytarabine hydrochloride has antiviral effects against HSV.

Cytarabin 通过脱氧胞苷激酶（dCK）磷酸化为三磷酸形式（Ara-CTP），与dCTP竞争融合进DNA中，并通过抑制DNA与RNA聚合酶功能阻断DNA合成。Cytarabin 对野生型CCRF-CEM细胞显示出较高的生长抑制活性，其IC 50为16 nM，相较其他急性髓性白血病（AML）细胞效果更佳[1]。Cytarabin 在10 μM浓度下明显诱导大鼠交感神经元凋亡，100 μM时毒性最强，84小时后超过80%的神经元死亡，此过程涉及线粒体细胞色素-c的释放以及caspase-3的激活，p53基因的敲除能够减轻其毒性，而bax的缺失则能延迟毒性效果[2]。

Cytarabin （250 mg/kg）在妊娠斯达汶星（Slc:Wistar）大鼠体内引起胎盘生长迟缓，并增加胎盘迷宫区滋养层细胞的凋亡。该作用从治疗后3小时开始显现，于6小时达到峰值，并在48小时后回落至对照水平。此外，p53蛋白显著增强，p53转录靶基因如p21、cyclinG1及fas和caspase-3活性均有所增加[3]。Cytarabin 对急性白血病具有高效治疗作用，它导致特有的G1/S阻滞和细胞同步化，且对勒氏布朗大鼠（leukaemic Brown Norway rats）的存活时间呈现弱剂量相关性增长，表明在人类抗白血病疗效中，使用更高剂量的Cytarabin 并不带来额外的效益[4]。