cftr

CFTR corrector 12 是CFTR校正剂，可拯救除M760R ABCA3 外的所有突变蛋白，可用于研究囊性纤维化。

CFTR corrector 4是一种高效且可口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR)，是一种有效的 (R，R) 型活性对映体。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平，是用来研究囊性纤维化的潜在化合物。

CFTR校正剂8是一种对囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）具有高效调控作用的化合物。该化合物特别用于与囊性纤维化相关的研究，这是一种主要影响肺和消化系统的遗传性疾病[1]。

CFTR(inh)-172 (CFTR Inhibitor-172) 是一种不依赖电压的选择性 CFTR 抑制剂，在2分钟内可逆地抑制CFTR 短路电流的Ki 值为300 nM。

CFTR corrector 2 (FDL169) 是一种新型有效的囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)调节剂，用于治疗携带 F508del 突变的囊性纤维化患者。

CFTR corrector 9是一种囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR)调节剂。CFTR corrector 9 可用于研究囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病。

PPQ-102 (CFTR Inhibitor) 是一种CFTR 抑制剂，可以完全抑制CFTR 氯化物电流，IC50为90 nM。

Elexacaftor (VX-445) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂。它促进CFTR 的加工和转运，增加细胞表面CFTR 的数量。

VRT-532 (CFpot-532)是CFTR 的有效调节剂，常用于CFTR 缺陷引起的囊性纤维化(CF)研究。降解囊性纤维化中积累的硫酸化糖胺聚糖(gag)所必需的Arylsulfatase B (ARSB)，小分子调节剂VRT-532对CFTR 的修饰能增加ARSB 并减少4-硫酸软骨素的积累。

Lumacaftor (VRT 826809) 是一种 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。它增强了 FRT 细胞中 F508del-CFTR 蛋白的成熟，EC50为100 nM。

Glibenclamide (Glyburide) 是一种具有口服活性的 ATP 敏感的 K+通道抑制剂，可研究糖尿病和肥胖。它抑制 P-糖蛋白，可直接结合并阻断 KATP 的 SUR1亚基并抑制囊性纤维化跨膜传导调节蛋白。它通过诱导膜离子通透性干扰线粒体生物能，可诱导自噬。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

DNDS 是电压依赖性囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 的通道阻滞剂。

Ivacaftor (VX-770) 是一种 CFTR 增强剂，靶向G551D-CFTR 和F508del-CFTR 的EC50分别为100 和 25 nM。

Glucosamine (Chitosamine) 是软骨基质和滑液中糖胺聚糖的天然成分，常用作骨关节炎的治疗方法。它也是一种氨基糖，是糖基化蛋白和脂质生化合成的突出前体，用作膳食补充剂。

WAY-326766通过突变型 CFTR 增加离子转运，可用于改变真核生物的寿命。WAY-326766可用于治疗囊性纤维化（CF）。

Bamocaftor是一种CFTR通道（DeltaF508-CFTR突变）矫正器，适用于 CF 跨膜传导调节器，被设计用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。联合使用 tezacaftor 和 VX-561 治疗 F508del MF 的囊性纤维化患者。

Cavosonstat (N91115) 是一种口服活性 S-亚硝基谷胱甘肽还原酶(GSNOR)抑制剂，可促进囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)成熟和质膜稳定。

BPO-27 racemate (BPO-27(racemate)) 是一种CFTR 抑制剂，IC50为8 nM。

GlyH-101 是一种可渗透入细胞的 CFTR 阻断剂，Ki 为1.4 uM。

Tezacaftor (VX661) 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

GLPG1837 (ABBV-974) 是一种有效的 CFTR 增强剂，对其 F508del 和 G551D 的 EC50 分别为 3 nM 和 339 nM。

Nesolicaftor (PTI-428) 特异性增强囊性纤维化跨膜电导调节蛋白合成。

Icenticaftor (QBW251) 是一种具有口服活性CFTR 通道增强剂，可用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 和囊性纤维化研究，对F508del 和G551D CFTR 的EC50分别为 79 和 497 nM。

(R)-Elexacaftor，Elexacaftor (Compound 1) 的对映异构体，为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）校正剂，其针对CFTR dF508突变体的EC50值为0.29 uM。

IOWH-032 (IOWH032) 是一种合成 CFTR 抑制剂，可用于研究治疗霍乱、腹泻和分泌性腹泻，在T84和CHO-CFTR 细胞实验中IC50为1.01 uM。

(R)-BPO-27 是一种具有口服活性和高效性的 ATP 竞争性 CFTR 抑制剂(IC50：4 nM)，可用于研究腹泻和多囊肾。

UCCF-853 是一种小分子 CFTR 调节剂，可用于研究囊性纤维化。

KM11060 是 F508del-CFTR 运输缺陷的新型校正剂，可纠正 F508del-CFTR 运输，增加质膜上功能性 CFTR 的数量。它可用于 F508del-CFTR 加工缺陷的研究和囊性纤维化治疗剂的开发。

PG01是一种有效的CFTR Cl-通道增效剂,PG01对 ΔF508（Ka 为 0.3 μM）有效。PG01 对 E193K，G970R 和 G551D (CFTR 突变体)也 有效，Kd 值分别为 0.22 μM，0.45 μM 和 1.94 μM 。PG01在加入Forskolin 后可增加ΔF508-CFTR Cl-电流，纠正CFTR 突变体的门控缺陷。

SRI-37240是一种有效的提前终止密码子 (PTCs) 抑制剂，具有通读活性的，可诱导终止密码子处的长时间停顿，抑制与囊性纤维化相关的 PTC。SRI-37240 可用于研究与PTC 相关的疾病。

CRF1 receptor antagonist-1 (Compound 2)为CRF1受体拮抗剂，适用于先天性肾上腺增生症(CAH)的研究领域。

CFTR corrector 6 is a highly effective CFTR potentiator utilized in research on cystic fibrosis (CF) and related CFTR-associated disorders[1]. This potent compound exhibits potentiation activity on the Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator (CFTR), rendering it beneficial for investigations in CF and other associated conditions.

Corrector C4 是一种常用于研究囊性纤维化突变体的校正子，通过减轻CFTR跨膜结构域突变体与蛋白稳态的相互作用来发挥作用。

Ouabain octahydrate (Acocantherine) 是一种强心苷，可抑制 Na(+) K(+) ATPase，有潜力用于充血性心力衰竭的研究。

Ivacaftor hydrate is an orally bioavailable CFTR potentiator. It also is used for cystic fibrosis treatment.

(Rac)-Tezacaftor ((Rac)-VX-661) 是Tezacaftor 的外消旋体。Tezacaftor 是一种F508delCFTR 校正子。(Rac)-Tezacaftor 可以用于囊性纤维化的研究。

Navocaftor, as a cystic fibrosis transmembrane regulator ( CFTR ), is a protein modulator (US 20200377491 Al, example 1).

3,4-Dephostatin is an inhibitor of the interactions of CFTR-associated ligand (CAL) and PSD-95/Dlg1/ZO-1 (PDZ) domain.

Corrector C18 is a class I mutation corrector which rescues CFTR mutations in nucleotide-binding domain 1 (NBD1) by modulating proteostasis.

CTP-656, a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) channel activator, is used potentially for the treatment of cystic fibrosis.

Tezacaftor-d4 是 Tezacaftor 的氘代化合物。Tezacaftor 的 CAS 号为 1152311-62-0。VX-661 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

Riselcaftor (Example 33) 是一种 CFTR 调节剂，其在人支气管上皮细胞中的 EC50 为 20.1 nM。Riselcaftor 可用于囊性纤维化的研究。

C4 Ceramide is a bioactive sphingolipid and cell-permeable analog of naturally occurring ceramides. [1] [2] [3] It inhibits IL-4 production by 16% in EL4 T cells stimulated with phorbol 12-myristate 13-acetate when used at a concentration of 10 μM. [1] C4 Ceramide is cytotoxic to SK-BR-3 and MCF-7 Adr breast cancer cells (IC50s = 15.9 and 19.9 μM, respectively). [2] C4 Ceramide also increases maturation and stability of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) proteins bearing the F508 deletion (F508del) mutation, enhances cAMP-activated chloride secretion, and suppresses secretion of IL-8 in primary epithelial cells isolated from patients with cystic fibrosis.[3]

Zatonacaftor 是囊性纤维化跨膜调节剂(CFTR)蛋白的调节剂，主要应用于囊性纤维化的研究。

Very high affinity ClC-2 blocker (apparent KD ~ 50 pM). Slows ClC-2 activation and inhibits slow-gating but does not inhibit open ClC-2 channels. Selective for ClC-2 over other ClC family members (ClC-0, ClC-1, ClC-3 and ClC-4), CFTR, GABAC, CaCC and KV1.

Kobusin, a Calmodulin inhibitor, shows mild antiplasmodial,anti-inflammatory, and cytotoxic activities; it may be beneficial for the treatment of neuro-inflammatory diseases through the inhibition of iNOS expression and peroxynitrite scavenging potential. Kobusin can mildly reduce gastrointestinal motility in mice, it activates CFTR and CaCCgie chloride channel activities in mouse colonic epithelia and shows inhibitory effects toward ANO1 CaCC-mediated short-circuit currents in ANO1 CaCC-expressing FRT cells.

Steviol (NSC-226902) 是一种甜菊糖甙的主要代谢物。它能降低 AQP2 的表达，并促进 AQP2 的降解，从而减缓肾囊肿的生长。