2025年FDA第一季度批准的新药

据FDA官网公示，2025年第一季度（1-3月），美国FDA批准了7款新药上市，本文将对这些疗法进行相关介绍。

01

Datroway：

第二款Trop2定向抗体和拓扑异构酶抑制剂偶联物

   - 活性成分：datopotamab deruxtecan-dlnk （产品号 T39730）

   - 适应症：用于治疗不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌患者

  - 研发公司：阿斯利康（AstraZeneca）& 第一三共（Daiichi Sankyo）

分子简介

Datopotamab deruxtecan 是 一种抗体-药物偶联物（ADC），由三种主要成分组成：Datopotamab、DXd 以及连接两者的可裂解连接子。它靶向肿瘤相关抗原（TAA）——滋养层细胞表面蛋白 2（Trop-2）。

Trop-2 是一种跨膜蛋白，在多种肿瘤中高表达，而在正常健康组织中的表达则较低且有限。Datopotamab 可与肿瘤细胞表面的 Trop-2 结合，随后该ADC被内化，并在溶酶体酶的作用下裂解连接子，释放出 DXd。DXd 是一种细胞毒性 DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂，它靶向并结合 DNA 拓扑异构酶 I，从而稳定拓扑异构酶 I 与 DNA 之间的可裂解复合物，导致 DNA 断裂、抑制 DNA 复制，并最终诱导细胞凋亡。

FDA 的批准基于 TROPION-Breast01 III 期试验的结果。结果显示，与传统化疗相比，Datroway将疾病进展和死亡风险显著降低了 37%。

02

Grafapex：AML和MDS治疗领域重大突破

   - 活性成分：treosulfan （产品号 T17159）

   - 适应症：用于联合氟达拉滨（Fludarabine）作为急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）的预处理方案。

  - 研发公司：Medexus Pharmaceuticals

分子简介

Treosulfan 是一种用于造血干细胞移植前骨髓清除预处理的前药，可作为白消安（Busulfan）的替代方案，以 DNA 烷化剂 的形式发挥作用。

DNA 烷化作用是指将烷基取代 DNA 上的氢原子，从而在 DNA 分子内部形成交联结构，导致细胞毒性、突变以及潜在的致癌效应。

该疗法已在3期临床试验MC-FludT.14/L（NCT00822393）中得到评估。

03

Journavx：首款非阿片类止痛药

   - 活性成分：suzetrigine （产品号T69552）

   - 适应症：成人中度至重度急性疼痛

  - 研发公司：福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）

分子简介

Suzetrigine 是一种 选择性 NaV1.8 电压门控钠通道阻断剂。NaV1.8 通道在外周伤害性感受神经元（包括背根神经节神经元）中表达，参与伤害性信号的传递。  通过阻断 NaV1.8 钠通道，Suzetrigine 可阻止疼痛信号向脊髓和大脑的传输。

Suzetrigine 是二十多年来的 首款基于新机制的非阿片类止痛药物，可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。

该疗法已在两项急性手术疼痛的随机、双盲、安慰剂和阳性对照试验中进行了评估。

04

Gomekli：

唯一被FDA批准用于成人和儿童NF1-PN的药物

   - 活性成分：mirdametinib （产品号 T6189）

   - 适应症：用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）伴有症状性丛状神经纤维瘤且无法完全切除的患者

  - 研发公司：SpringWorks Therapeutics

分子简介

NF1 由 NF1 肿瘤抑制基因的功能丧失性变异引起，该基因编码神经纤维蛋白（Neurofibromin）。在肿瘤细胞中，神经纤维蛋白的缺失导致 Ras 信号通路失调，使下游 Ras 效应蛋白过度激活，包括丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）及其下游效应蛋白——细胞外信号调节蛋白激酶（ERK）。  

由于 MAPK 通路调控细胞生长和衰老等功能，该通路的失调会导致异常的胶质母细胞瘤细胞生长。 

研究表明，Mirdametinib 可抑制 MEK1 和 MEK2 的激酶活性，并阻断其下游 ERK 的磷酸化，缩小神经纤维瘤肿瘤体积、抑制肿瘤细胞增殖。

05

Romvimza：高选择性 CSF1R 抑制剂

   - 活性成分：vimseltinib （产品号 T10652）

   - 适应症：用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）

  - 研发公司：Ono Pharmaceutical

分子简介

Vimseltinib 是一种激酶抑制剂，靶向集落刺激因子 1 受体（CSF1R），这是一种 III 型受体酪氨酸激酶，在髓系细胞（如巨噬细胞、小胶质细胞和破骨细胞）的存活、增殖和分化中起关键作用。研究发现，异常的 CSF1R 信号传导与多种疾病相关，包括癌症、关节炎、炎症性疾病、阿尔茨海默病和帕金森病。  

Vimseltinib 通过作用于 CSF1R 的开关控制区域，使其稳定于非活性状态，从而抑制自磷酸化、CSF1 配体结合所诱导的下游信号传导，以及表达 CSF1R 细胞的增殖。

该分疗法的批准基于Romvimza在TGCT患者中的关键III期MOTION研究（NCT05059262）的良好结果。

06

Blujepa：首个获批治疗uUTI的新型口服抗生素

   - 活性成分：gepotidacin （产品号 T11391L）

   - 适应症：用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）

   - 研发公司：葛兰素史克（GSK）

分子简介

Gepotidacin是一种靶向拓扑异构酶II（Top II）的新型口服抗生素，由GSK在2007年开发。相比于现有的喹诺酮类抗生素（单一抑制Top II或Top IV），Gepotidacin具有全新的作用机制，可选择性且均衡抑制细菌DNA回旋酶（Top II的一种）和Top IV，从而抑制细菌DNA复制。由于Gepotidacin对Top II和Top IV为均衡抑制，因此，当这两种酶均发生突变时才会显著影响细菌对Gepotidacin的敏感性。

FDA此次批准主要是基于两项关键性III期研究（EAGLE-2和EAGLE-3）的积极数据。

07

Qfitlia：首个获批治疗 A/ B 型血友病的疗法

   - 活性成分：fitusiran

   - 适应症：用于预防或减少成人和儿童 A/ B 型血友病患者的出血发作频率

   - 研发公司：赛诺菲（sanofi）

分子简介

fitusiran 是一种小干扰 RNA（siRNA）疗法，采用了 GalNAc 偶联技术，因此在皮下给药时具有更强的效力和持久性。它靶向 SERPINC1 基因的 mRNA，通过抑制肝脏中抗凝血酶的产生，促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能，重新平衡止血功能。在中国，CDE 已在 2024 年 5 月受理了 Fitusiran 注射液的新药上市申请。

七款分子链接直达

靶点：Trop-2 产品名：datopotamab deruxtecan 货号：T39730	一种滋养层细胞表面抗原 2 (TROP2) 靶向抗体药物偶联物 （ADC），具有抗肿瘤活性。Datopotamab deruxtecan 在外周血淋巴细胞存在下诱导显着的抗体依赖性细胞毒性，可在异种移植模型中抑制肿瘤生长。
靶点：DNA 产品名: treosulfan 货号: T17159	一种双功能的烷化剂
靶点：NaV1.8 产品名: suzetrigine 货号: T69552	一种具有口服活性和特异性的 NaV1.8 抑制剂。Suzetrigine 具有镇痛活性，可用于研究急性疼痛和神经痛。
靶点：MEK1/2 产品名: mirdametinib 货号:T6189	一种 MEK 抑制剂 (IC50=0.33 nM)，具有选择性、非 ATP 竞争性和口服活性。Mirdametinib 具有抗肿瘤活性，可以抑制 p-ERK1/2 的表达并诱导细胞凋亡。
靶点：CSF1R 产品名:vimseltinib 货号:T10652	Vimseltinib (DCC-3014) 是 c-FMS(CSF-IR) 和 c-Kit 抑制剂，IC50值分别为 <0.01 μM 和 0.1-1 μM。
靶点：Top II 产品名:gepotidacin 货号:T11391L	Vimseltinib (DCC-3014) 是 c-FMS(CSF-IR) 和 c-Kit 抑制剂，IC50值分别为 <0.01 μM 和 0.1-1 μM。
靶点：mRNA 产品名:fitusiran 货号:T74877	一种小干扰 RNA（siRNA）疗法，采用了 GalNAc 偶联技术

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参考资料：

1. Novel Drug Approvals for 2025 from https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025

2. https://go.drugbank.com

3.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-non-opioid-treatment-moderate-severe-acute-pain

4.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-datopotamab-deruxtecan-dlnk-unresectable-or-metastatic-hr-positive-her2-negative-breast

5.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-treosulfan-fludarabine-preparative-regimen-allohsct-adult-and-pediatric-patients-aml-or

6.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-mirdametinib-adult-and-pediatric-patients-neurofibromatosis-type-1-who-have-symptomatic

7.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vimseltinib-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor