2023盘点：FDA批准的55款新药

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截至 2023 年，美国食品药品监督管理局（FDA）药物评估与研究中心（CDER）在该年度批准了 55 款新药。近十年来，CDER 每年批准的药物数量平均也持续攀升，目前已达到每年 46 个。下面是历年批准药物数据的对比：

近30年FDA批准新药。新分子实体（蓝）生物制品（红）

按疾病领域来划分，肿瘤依旧是创新药物大热领域，2023 年 CDER 批准了 13 种新的抗癌疗法。神经学次之，有 9 种（16%）药物获批。感染性疾病和血液疾病并列第三，各有 5 种（9%）获批。其中有着不少重磅疗法获批上市，快和小陶一睹为快吧~。

文末还有 55 款新药信息归纳表，记得点击保存噢~

部分突破性疗法

lecanemab：阿尔茨海默病新药

Lecanemab 是 20 年来首款 FDA 完全批准的 AD 新药，对 Aβ 原纤维具有高选择性，在临床试验中，与安慰剂相比，可显著减少了 Aβ 斑块并防止 Aβ 在大脑中的沉积。2023 年 1 月 6 日，Lecanemab 获得了 FDA 对阿尔茨海默病治疗的加速批准。在 2023 年 7 月 6 日，它获得了 FDA 的全面批准。

Omaveloxolone：首款Friedreich共济失调药物

弗里德里希共济失调症是一种逐渐损害神经系统的罕见遗传性疾病，其特点是 Nrf2 途径受损，Nrf2 活性较低。

Omaveloxolone 作用机制尚未完全阐明，但它 作为核因子 2 样转录因子（Nrf2）的激活剂，起到缓解氧化应激的作用。因此，使用 Nrf2 激活剂，如 Omaveloxolone，在这类患者中具有治疗优势。

Tofersen：首款SOD1 突变的ALS药物

Tofersen 在 28 周内可显著降低脑脊液中 SOD1 和血浆中神经纤维丝轻链（NFL）的浓度。于 2023年4月25日获得 FDA 的加速批准，成为 首个用于治疗由 SOD1 突变引起的成人 ALS 患者的药物。

Talquetamab：首款GPRC5D/CD3双抗

Talquetamab 由两个部分组成——抗 GPRC5D 和抗 CD3 部分，通过两个链间二硫键相连，每个部分包括一个重链和一个轻链。Talquetamab 结合到 GPRC5D，这是主要表达在多发性骨髓瘤细胞表面的细胞表面受体，以及 T 细胞上的 CD3。它的作用是 招募表达 CD3 的 T 细胞到表达 GPRC5D 的多发性骨髓瘤细胞，诱导 T 细胞介导的细胞毒性。

2023 年 8 月 9 日，talquetamab 获得了 FDA 的加速批准，2023 年 8 月 22 日，欧洲药品管理局（EMA）批准其上市。

Capivasertib：首款AKT抑制剂

激素受体（HR）阳性，尤其是雌激素受体阳性、HER2 阴性的乳腺癌是转移性乳腺癌最常见的亚型之一，每年导致 400,000 人死亡。尽管内分泌为基础的治疗是第一线治疗，但最终会出现耐药性，使化疗成为唯一但通常无效的治疗选择。因此，大量研究致力于开发基因靶向治疗。

PI3K/AKT 途径是乳腺癌中最常激活的途径之一，主要通过 AKT1 的活性突变、PI3K/AKT 途径的负调控因子 PTEN 的功能丧失突变，或 PI3KCA 的突变来实现。因此，靶向 PI3K/AKT 途径为乳腺癌治疗提供了有希望的方法，由此开发出了 capivasertib。

Nirogacestat：首款硬纤维瘤药物

硬纤维瘤通常以 Notch 信号异常激活为特征。Notch 受体与其配体之间的相互作用通过 γ-分泌酶的蛋白酶切割而激活；因此，抑制 γ-分泌酶可能潜在地抑制 Notch 信号传导，从而阻碍硬纤维瘤的生长。

Nirogacestat 是一种小分子 γ-分泌酶抑制剂，此前，它已被授予硬纤维瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药物资格，最终基于 3 期 DeFi 试验的积极结果获 FDA 批准上市，该试验显示 疾病客观缓解率为 41%，而安慰剂组仅有 8%。

罕见病FIC疗法

Daprodustat：首个肾脏病患者贫血口服药

患有慢性肾脏病（CKD）的患者无法在缺氧或贫血的情况下诱导促红细胞生成素（EPO）的产生。作为 PHD1、PHD2 和 PHD3 的强效抑制剂，daprodustat 稳定细胞中的 HIF1α 和 HIF2α，诱导促红细胞生成。

2020 年 6 月，daprodustat 首次在日本获得治疗肾性贫血的批准。2022 年 10 月，FDA 心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）支持 daprodustat 治疗 CKD 贫血的益处大于风险，适用于进行透析的成年患者，但不适用于非透析的 CKD 患者。2023 年 2 月 1 日，FDA 全面批准了 daprodustat，成为 慢性肾脏病透析患者贫血的首个口服治疗药物。目前，该药物正在接受 EMA 审查。

Fezolinetant：首款VMS非激素治疗药物

潮热症状的病理生理学尚未完全揭示，但雌激素水平的波动被认为是潮热症状的主要原因，雌激素疗法也是最有效的潮热症状治疗方法。

NK3 是 KNDy 神经元中表达的受体之一，受神经肽 B 激活，从而诱导 GnRH 的释放。绝经期雌激素水平降低将减少雌激素介导的反馈循环，并增加神经肽 B 信号传导，增加 KNDy 神经元的活动，从而增加温度控制中心的活动。Fezolinetant 通过拮抗 NK3 受体，可以减缓神经信号传导以减轻潮热症状。

Zuranolone：唯一的产后抑郁症疗法

与市场上其他更常见的如苯二氮卓类药物等 GABAA 正向变构调节剂不同，由于结合到受体上的非苯二氮卓位点，zuranolone 对突触和突触外 GABAA 受体都起作用。目前是唯一获批用于治疗产后抑郁症的药物。

CBER批准的首创疗法

除开 CDER 批准的 55 款新药外，获 CBER 批准疗法也创下新纪录。CBER批准了14款生物制品，其中包含 5 款疫苗、5 款基因疗法、2 款细胞疗法，以及首款口服粪便微生物群疗法。

● Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel; Casgevy）

Exagamglogene autotemcel 是一种自体 CRISPR-Cas9 修改的 CD34+人类造血干细胞和祖细胞，已在治疗严重 SCD 和重型 β-地中海贫血的临床试验中进行了研究。在移植后，它会增加 HbF 的产生，随后减少 HbS 的产生。是 首个基于 CRISPR 的基因编辑疗法，其一次性治疗定价为 220 万美元。

● Beremagene Geperpavec（Vyjuvek）

Beremagene geperpavec 是 首个获批用于治疗与营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）伤口的疗法。DEB 是由编码胶原 VII（COL7）的 COL7A1 基因突变引起的，COL7 是皮肤-表皮内聚的主要锚定纤维的组成部分。Beremagene geperpavec 经基因修改，能够传递 COL7A1，从而恢复 COL7 蛋白的水平，加速创伤修复。

● Donislecel（Lantidra）

CellTrans 的 Donislecel（Lantidra）由供体来源的胰岛细胞组成，成为 首个获得 FDA 批准的细胞疗法，用于无法达到目标 HbA1c 水平的 1 型糖尿病患者。在胰岛细胞输注后，患者需要终身免疫抑制以保持细胞的活性。

此外，FDA 还批准了 Seres Therapeutics 和 Nestlé 的 Vowst，用于预防抗生素后艰难梭菌感染。Vowst 是 首个药品级口服粪菌微生态制剂，与 Ferring/Rebiotix 的直肠给药微生态制剂 Rebyota 竞争，后者于 2022 年获得 FDA 批准。