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RG7800 (RO6885247) 是一种 SMN2 拼接修饰剂,有用于治疗脊髓性肌萎缩的研究潜力。
RG7800 (RO6885247) 是一种 SMN2 拼接修饰剂,有用于治疗脊髓性肌萎缩的研究潜力。
规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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1 mg | ¥ 396 | 现货 | |
2 mg | ¥ 542 | 现货 | |
5 mg | ¥ 828 | 现货 | |
10 mg | ¥ 1,320 | 现货 | |
25 mg | ¥ 2,480 | 现货 | |
50 mg | ¥ 3,980 | 现货 | |
100 mg | ¥ 5,630 | 现货 |
产品描述 | RG7800 (RO6885247) has the potential for spinal muscular atrophy treatment. RG7800 is an SMN2 splicing modifier. |
体外活性 | RG7800 通过诱导 SMN2 mRNA 的替代剪接来提高 SMN 蛋白水平。 |
体内活性 | RG7800在大鼠和食蟹猴中展现了优良的化合物代谢和药动学特性,具有良好的口服生物利用度。它能够依赖剂量调节SMN2基因剪接,通过包含外显子7生成FL mRNA,证明了RG7800可纠正转基因SMA模型小鼠大脑中人SMN2基因的选择性剪接,导致大脑中SMN蛋白水平增加。RG7800治疗表现出在SMA小鼠模型中SMN蛋白水平的明显剂量依赖性增长。使用RG7800的小鼠显示出从低剂量(0.3/1 mg/kg)开始的剂量依赖性存活时间增加,约80-90%的小鼠在PND50/PND60之后仍存活,并在研究结束时,中剂量和高剂量组(分别为1/3和3/10 mg/kg)中体重显著增加。 |
别名 | RO6885247 |
分子量 | 416.52 |
分子式 | C24H28N6O |
CAS No. | 1449598-06-4 |
存储 | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice. | ||||||||||
溶解度信息 | DMSO: 1.4 mg/mL (3.36 mM), Sonication and heating are recommended. H2O: 1.25 mg/mL (3.00 mM), when pH is adjusted to 3 with HCl. Sonication is recommended. Ethanol: 2.5 mg/mL (6.00 mM), Sonication is recommended. | ||||||||||
溶液配制表 | |||||||||||
H2O/DMSO/Ethanol
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