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RG7800 hydrochloride为一可口服SMN2剪接调节剂,其对SMN2剪接及SMN蛋白的EC1.5x值分别为23 nM及87 nM。
RG7800 hydrochloride为一可口服SMN2剪接调节剂,其对SMN2剪接及SMN蛋白的EC1.5x值分别为23 nM及87 nM。
规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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2 mg | ¥ 698 | 5日内发货 |
产品描述 | RG7800 hydrochloride is an orally active modulator of SMN2 splicing, exhibiting EC50 values of 23 nM for SMN2 splicing and 87 nM for SMN protein production. This compound holds promise as a therapeutic agent for spinal muscular atrophy. |
体外活性 | RG7800盐酸盐是一种口服活性的SMN2剪接调节剂,具有EC 1.5x s (EC1.5值)分别为23 nM和87 nM,针对SMN2剪接和SMN蛋白;它是首个进入人体临床试验的小分子SMN2剪接改变剂[1]。 |
体内活性 | RG7800表现出在大鼠和食蟹猴体内具有积极的药代动力学和药物代谢(DMPK)特性,并且具有良好的口服生物利用度。RG7800(1, 3, 10 mg/kg, p.o.)依赖剂量在Δ7小鼠的大脑和周围组织中提升SMN蛋白水平[1]。 |
别名 | RO6885247 tetrahydrochloride |
分子量 | 562.36 |
分子式 | C24H32Cl4N6O |
存储 | Shipping with blue ice. |
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