SM-164 binds to XIAP protein containing both the BIR2 and BIR3 domains (IC50: 1.39 nM). It acts as an extremely potent antagonist of XIAP.

CIAP1:0.31 nM (Ki), CIAP2:1.1 nM (Ki)

SM-164与XIAP结合，其效能分别比其单价同类物以及天然Smac AVPI肽高出300倍与7000倍。通过基于荧光极化的测定法确定了SM-164对XIAP、cIAP-1和cIAP-2蛋白的结合亲和力。SM-164能够与XIAP中的两个BIR结构域同时作用，并以超高效的拮抗剂在无细胞和细胞水平的实验中展现对XIAP的抑制作用。SM-164针对细胞性XIAP，并能在低至1 nM的浓度下显著诱导白血病癌细胞的凋亡，而在高达10,000 nM的浓度下对正常人初代细胞的毒性微乎其微。SM-164对包含BIR2和BIR3两个结构域的XIAP蛋白的Ki值为0.56 nM，对含有BIR2和BIR3的cIAP-1蛋白的Ki值为0.31 nM。SM-164对含有BIR3的cIAP-2蛋白的Ki值为1.1 nM [1][2]。

SM-164在抑制肿瘤生长方面表现出高效性，能够实现MDA-MB-231异种移植模型的肿瘤退化。SM-164 (1 mg/kg) 的治疗在疗程期间完全抑制了肿瘤生长。SM-164 (5 mg/kg) 的治疗使得治疗开始时（第25天）肿瘤体积147±54 mm³减少到治疗结束时（第36天）的54±32 mm³，下降了65%。SM-164的抗肿瘤活性强烈而持久，并非短暂。治疗结束时，SM-164 (5 mg/kg) 的效果在统计学上显著优于Taxotere（P<0.01），或当对照组肿瘤大小达到750 mm³时（P<0.02）[2]。