SMN-C3 (MV8T2MCK57) is an orally active modulator of SMN2 splicing, and has the potential to treat spinal muscular atrophy (SMA).

在P16，采用对照剂治疗的D7小鼠体型明显小于杂合子窝伴，并出现死亡情况。相反，接受高剂量SMN-C3治疗的D7小鼠体型与杂合子对照组相似。在D7小鼠中，SMN-C3治疗诱导剂量依赖性体重增加，部分动物体重约为杂合子对照组的80%。SMN-C3能够正常化D7小鼠的运动行为，表现在小鼠自主翻正能力与杂合子对照组同样迅速，以及其运动活动水平。最重要的是，相比对照剂治疗的小鼠出生后3周内死亡、中位生存期为18天，SMN-C3治疗以剂量依赖方式提高了小鼠的生存时长，低剂量组（每日0.3 mg/kg）的中位生存时间为28天。在两个高剂量组（每日1和3 mg/kg），约90%的动物在研究结束时存活超过P65[1]。