Sarmustine (SarCNU) is an alkylating agent with anticancer activity that inhibits the growth of prostate cancer cells via p53-dependent and p53-independent pathways.Sarmustine mediates the selection of P140K methylguanine-DNA-methyltransferase-transduced human CD34(+) cells in vitro.

Sarmustine (SarCNU) (s.c.) 植入了 SF-295 和 U-251 中枢神经系统(CNS)肿瘤异种移植物。通过静脉给药(i.v.)，每隔4天一次，共3次剂量，对携带s.c. SF-295肿瘤的无胸腺小鼠，SarCNU在167 mg/kg/剂量的最佳剂量下，产生了10只总动物中的9只无肿瘤动物、1次退化而且没有明显的毒性表现(>或=20%体重损失)。此外，SarCNU在两个较低剂量水平上保持了高抗肿瘤活性，分别为最佳剂量的66%和45%，而BCNU在较低剂量下展示了抗肿瘤活性的逐渐损失。经口给药(p.o.)后，SarCNU同样展示了抗肿瘤活性。在U-251 CNS肿瘤模型中，SarCNU通过腹腔给药(i.p.)在80 mg/kg/剂量下，从第14天开始连续5天，产生了6只无肿瘤动物中的6只，而BCNU在9 mg/kg/剂量下产生了3只无肿瘤的小鼠和1次药物相关死亡。再次，SarCNU在66%和45%的最佳剂量下实现了无肿瘤动物且相对无毒性。迄今为止的测试结果表明，与BCNU相比，SarCNU在体内对人类CNS肿瘤SF-295和U-251明显更有效。这些结果鼓励了启动SarCNU的临床试验，以改善对胶质瘤的治疗方法。