Pulrodemstat HCl is an orally active, selective and potent lysine demethylase-1 (LSD1) inhibitor, and a selective KDM1A inhibitor, with anticancer and anti-proliferative activities, inhibiting HNSCC cell proliferation and migration Inhibits the growth of head and neck squamous cell carcinoma by triggering apoptosis.

H1417:4 nM (EC50), CD11b:7 nM (EC50), H209:3 nM (EC50)

Pulrodemstat HCl 在 THP-1 细胞系中能够有效诱导靶细胞分化标志物 CD11b，EC50 为 7 nM；在 AML Kasumi-1 细胞中的抗增殖活性 EC50 为 2 nM。[1]
Pulrodemstat HCl 作用4天，以剂量依赖的方式，在药理有用浓度（H209-EC50=3 nM和H1417-EC50=4 nM）下抑制GRP。Pulrodemstat HCl作用12天，SCLC细胞可产生强效的抗增殖活性（H1417-EC50=6 nM）。[1]

在源自患者的异种移植 SCLC 模型中，每日口服 5 mg/kg Pulrodemstat HCl 持续 30 天，可显著抑制肿瘤生长。此外，在 SCLC 异种移植小鼠模型（H1417）中，Pulrodemstat HCl 每日一次，连续 4 天处理后，在 2.5 mg/kg 时显著下调 GRP mRNA 水平，而 5 mg/kg 时对 GRP 表达的抑制作用最强。[1]
静脉注射 5 mg/kg Pulrodemstat HCl 后，其全身清除率为 32.4 mL/min/kg，消除半衰期为 2 小时，分布容积较高，为 7.5 L/kg。口服相同剂量时，药物吸收良好，AUC(0−24h)为 1.8 μM·h，Cmax达到 0.36 μM，口服生物利用度为 32%。[1]