Acoramidis hydrochloride (Alxn2060 hydrochloride) is an orally active and selective kinetic stabilizer of WT and V122I- TTR (transthyretin) . Acoramidis hydrochloride is used in the study for transthyretin amyloidosis.

Acoramidis（AG10, 0.1-10 μM 针对 TTR ～5 μM）能够同等有效地稳定 V122I-和 WT-TTR，并且在全血清中稳定 WT 和突变型 TTR 的效果超过其他方法[1]。Acoramidis（AG10）在10至100 μM 范围内以浓度依赖的方式刺激线粒体的 QO2[3]。Acoramidis（AG10）对药物发现中常见的两个非目标有极小的抑制作用，即钾离子通道 hERG（IC 50 > 100 μM）和多种细胞色素 P450同工酶（IC 50 > 50 μM），显示出低毒性[1]。Western Blot 分析[1]，细胞系：人血清（TTR ～5 μM），浓度：0.1 与 10 μM，孵育时间：72小时，结果显示AG10的浓度达到10 μM时，几乎可以稳定血清中所有的 TTR，其效果显著优于tafamidis。

动物模型：Wistar大鼠[1]。剂量：50 mg/kg/d（毒性分析）。给药方式：经口灌胃，每日一次，持续28天。结果：Acoramidis处理后的动物，血浆C max 约为40 μM，对肝脏、肾脏、心脏、脾脏、胸腺和肺进行的组织病理学评估未显示出任何病理过程的迹象。