KT-333 ammonium is a molecular glue that induces the degradation of the STAT3 protein. By binding to STAT3 and the E3 ubiquitin ligase von Hippel-Lindau protein (VHL), KT-333 ammonium leverages the ubiquitin-proteasome system to mediate selective degradation of STAT3. It demonstrates strong selectivity in degrading STAT3 and exhibits significant antitumor activity. KT-333 ammonium can be employed in research on hematologic malignancies such as large granular lymphocyte leukemia (LGL-L), peripheral T-cell lymphoma (PTCL), and cutaneous T-cell lymphoma (CTCL).

KT-333 (11.8±2.3 nM，48 h) 在 SU-DHL-1 细胞系中通过促进 STAT3 蛋白的降解，显著诱导了细胞不可逆的生长抑制及半胱天冬酶 3/7 的活性增强，这标志着细胞凋亡过程的启动 [1]。此外，KT-333 在细胞表型分析中对多种 ALCL 细胞系表现出有效的细胞生长抑制，其 GI 50 值介于 8.1 至 57.4 nM [1]。

KT-333 ammonium 在不同剂量下（5，10，15 和 45 mg/kg，iv.；每周一次，共两周）显示出剂量依赖性的抗肿瘤活性。以 5 mg/kg 给药的小鼠实现了 79.9% 的肿瘤生长抑制 (TGI)，而 10，15 和 45 mg/kg 剂量则导致了完全的肿瘤消退，效果持续至实验结束 [1]。类似地，KT-333 ammonium 在10，20 和 30 mg/kg 剂量下（iv.；每周一次，共两周）也表现出相同的剂量依赖性作用。具体表现为，10 mg/kg 剂量的小鼠达到 83.8% 的 TGI，而 20 和 30 mg/kg 剂量则同样导致完全的肿瘤消退，直至研究终点 [1]。