Fazirsiran sodium

产品编号 T86412Cas号 2175009-09-1

别名 ARO-AAT sodium

Fazirsiran sodium 是一种第二代 RNA 干扰 (RNAi) 活性分子。它由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，同时通过与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生的肽，配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol-RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran sodium 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。

Fazirsiran sodium

产品编号 T86412别名 ARO-AAT sodiumCas号 2175009-09-1

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产品介绍

生物活性

产品描述

Fazirsiran sodium, a second-generation RNAi agent, contains a cholesterol-conjugated RNAi trigger (chol-RNAi) that selectively degrades Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA via RNAi. It includes a melittin-derived peptide linked to N-acetylgalactosamine (NAG), formulated as the excipient EX1, to facilitate endosomal escape of the chol-RNAi in hepatocytes [1]. Fazirsiran sodium is useful for studying Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) liver disease.

别名

ARO-AAT sodium

化学信息