ERX-41 is an orally active, stereospecific small molecule that targets lysosomal acid lipase A (LIPA). It induces endoplasmic reticulum (ER) stress, leading to cell death independently of its LIPA activity yet reliant on its ER localization, suggesting a role in targeted solid tumor therapies [1].

ERX-41（1μM；0-30小时）对MDA-MB-231细胞死亡具有诱导作用，而对正常人乳腺上皮细胞（HMECs）则无显著效应[1]。在4小时内，ERX-41（1μM；2小时，4小时）引发内质网显著扩张，并在2小时内致使外周内质网出现紊乱[1]。此外，ERX-41（1μM；0.5-4小时）通过激活p-PERK与p-eIF2-α，触发下游的未折叠蛋白反应（UPR）通路[1]。

ERX-41（10 mg/kg；口服或腹腔注射；单次剂量）无论是通过口服还是腹腔注射，在1.5小时内均可在肿瘤组织中检出[1]。口服ERX-41（10 mg/kg；单次剂量）在MDA-MB-231异种移植小鼠模型中显著地抑制了肿瘤的生长，同时未造成小鼠体重的变化[1]。同样的剂量和给药方式对D2A1异种移植小鼠模型也显著地延缓了疾病的进展[1]。