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Eplontersen sodium 是一种配有三触角的 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3) 缀合的反义寡核苷酸,能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA,抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 能诱导心脏和周围神经产生淀粉样原纤维,并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。
Eplontersen sodium 是一种配有三触角的 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3) 缀合的反义寡核苷酸,能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA,抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 能诱导心脏和周围神经产生淀粉样原纤维,并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。
规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
---|---|---|---|
10 mg | 询价 | 待询 | |
50 mg | 询价 | 待询 |
产品描述 | Eplontersen sodium, a triantennary N-acetyl galactosamine (GalNAc 3 -7a)-conjugated antisense oligonucleotide, specifically targets transthyretin (TTR) mRNA to decrease the synthesis of both variant and wild-type TTR protein. Misfolding of this protein results in the formation of amyloid fibrils, which accumulate in the heart and peripheral nerves, causing amyloid TTR (ATTR) amyloidosis diseases [1] [2] [3]. |
分子量 | 9046.1 |
分子式 | C296H417N77Na20O156P20S13 |
CAS No. | 2131025-75-5 |
存储 | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice. |
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